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October 27, 2009

辦理日期:民國98年11月15日(星期日
-辦理地點:高雄市
-建議參加對象:裘馨氏(DMD)肌失養症、貝克氏(BMD)肌失養症病友為主
-說明:
1. PTC124臨床實驗進度
    Ataluren(PTC124TM)是一種口服藥物,過去研究顯示其具有修補〝無義突變〞(nonsense mutation)所造成基因缺損的功效,進而增加有效蛋白質形成。而罹患裘馨氏肌失養症(Duchennemuscular dystrophy, DMD)、貝克氏肌失養症(Beckermuscular dystrophy, BMD)患者中,其中有10-15%是導因於肌縮蛋白(dystrophin)基因的無義突變,故目前最新研究發現PTC124TM也可運用於 DMD/BMD的病患身上,這著實是一則令人振奮的消息。
    正在歐美進行的跨國性PTC124TM治療DMD之臨床實驗預計於民國99年4月結束,民國99年8月預定公佈臨床試驗結果。
)




2009.10.26  訊息

詳見:肌萎協會網站
按下面連結:
http://www.mda.org.tw/modules/tadnews/index.php?nsn=46
引用 (你可以針對此文寫一篇屬於自己的blog/想法,並給作者一個通告)
引用
留言 (1筆)
1.
高雄醫學大學鐘育志副校長,好像一直推動這方面的研究,每次看見新訊息都是他帶領的,真的讓人興奮,不管如何,至少讓人覺得,"您不孤單".許多罕病,因為弱勢,若沒見帶領,真如孤軍奮鬥.
 
板主回覆:
鍾醫師的專長是神經內科,他也一直沒有放棄關心肌萎症。
如果沒有專業醫師的引導,病人就像是瞎子摸象一樣。
透過好的醫病溝通,可以知道選擇用藥的副作用。因為地緣的關係,我們家還沒真正找過鍾醫師。這次的檢查是針對 裘馨 和 貝克 兩型的人。

希望我們SMA的也可以快一點。
jenny 於 2009-10-28 08:19:17 留言 |
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